„Wenn Anträge trotz klarer Indikation abgelehnt werden, riskieren wir irreversible Organschäden. Das ist aus ärztlicher Sicht nicht akzeptabel.“

Auch wirtschaftliche Unsicherheit spielt eine Rolle. Wird eine Verordnung im Nachhinein als nicht erstattungsfähig bewertet, drohen Rückforderungen durch die Kassen. „Ärztinnen und Ärzte geraten hier in einen unzumutbaren Konflikt zwischen Patientenwohl und persönlichem Haftungsrisiko“, so Kötter. „Wir verbringen zunehmend Zeit mit Anträgen und Widersprüchen, statt uns um unsere Patientinnen und Patienten kümmern zu können.“

Der Off-Label-Use ist in der Rheumatologie häufig unvermeidbar. Zur Häufigkeit liegen nur Schätzungen vor. Demnach wird etwa jede zweite rheumatologische Patientin beziehungsweise jeder zweite Patient in Deutschland Off-Label behandelt. Ursache ist, dass für viele seltene rheumatologische Erkrankungen große randomisierte Studien fehlen und Zulassungserweiterungen aus ökonomischen Gründen häufig nicht betrieben werden. 

Als selten gilt in der Europäischen Union (EU) eine Erkrankung, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. Schätzungen zufolge existieren 6.000 bis 8.000 verschiedene seltene Erkrankungen. Zu den wichtigsten seltenen rheumatischen Erkrankungen zählen unter anderem systemische Sklerose, entzündliche Myopathien und seltene Kollagenosen.

Rechtlich ist eine Kostenübernahme im System der gesetzlichen Kranken-versicherung (GKV) unter engen Voraussetzungen möglich. In der Praxis verlangen Krankenkassen und Medizinischer Dienst jedoch häufig umfangreiche Einzelfallanträge; Leitlinienempfehlungen allein werden nicht immer als ausreichend anerkannt. Nur für einen kleinen Teil der Anwendungen liegt eine Bewertung der Expertengruppe Off-Label beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) vor.

„Schwerkranke Menschen mit seltenen Erkrankungen dürfen nicht an bürokratischen Hürden scheitern“, betont Prof. Dr. med. Ulf Wagner, Präsident der DGRh. „Wir brauchen eine bundesweit einheitliche, rechtssichere Regelung des Off-Label-Use, die medizinische Expertise anerkennt, Verordnende vor Regress schützt und Patientinnen und Patienten einen verlässlichen Zugang zu notwendigen Therapien ermöglicht.“ Angesichts des bestehenden und sich weiter verschärfenden Mangels an Rheumatologinnen und Rheumatologen könne man es sich nicht leisten, hochqualifizierte Fachärztinnen und Fachärzte mit Bürokratie zu blockieren, statt sie in der Patientenversorgung einzusetzen.

- Bei Abdruck Beleg erbeten. -